Een FDA-goedkeuring is van levensbelang voor een klein biotechbedrijf. Zonder FDA kan men wereldwijd zijn nieuw medicijn niet commercialiseren. In feite is dit wel mogelijk maar doorgaans durft men het niet aan gezien de mogelijke claims die hieraan verbonden zijn.FDA- Goedkeuring impact op een biotechaandeel
Een FDA-goedkeuring is van levensbelang voor een klein biotechbedrijf. Zonder FDA kan men wereldwijd zijn nieuw medicijn niet commercialiseren. In feite is dit wel mogelijk maar doorgaans durft men het niet aan gezien de mogelijke claims die hieraan verbonden zijn. We hebben het hier duidelijk over medicijnen, voor diagnostica of medische hulpmiddelen is het een ander verhaal.
Een experimentele molecule vraagt ongeveer 10 – 15 jaar om de weg af te leggen tussen lab en patient. Ongeveer 5 molecules van de 5.000 preclinische geteste stoffen geraken in de humane testfase. Van deze 5 molecules zal slechts 1 een FDA verkrijgen.
Pre-clinische fase
6,5 jaar
— wordt enkel getest op dieren
— veiligheid wordt nagegaan en biologische activiteit
— 5.000
Clinische fase
Fase I
1,5 jaar
— 20 – 100 gezonde vrijwilligers
— veiligheid wordt nagegaan en dosis
Fase II
2 jaar
100 – 500 patienten
— evaluatie van de effectiviteit en nagaan van nevenwerkingen
Fase III
3,5 jaar
1000 – 5000 patienten
— effectiviteit te bevestigen en nagaan van nevenwerkingen op lange termijn
Indien alle fases positief zijn wordt een file ingediend bij FDA.
Duur: 1,5 jaar
Fase IV
Postmarketing tests noodzakelijk voor de FDA ( niet voor alle medicijnen)
Het kostenplaatje voor een FDA is ongeveer 802 miljoen USD per molecule. Na de “Approval” staat het medicijn ter beschikking van de arts op voorschrift. Ieder bedrijf is verplicht periodisch raporten bij de FDA in te dienen over mogelijke gevallen van nevenwerkingen en kwaliteitscontrole van het productieproces. Voor sommige medicijnen ( waar iets meer risico aan verbonden is) vraagt FDA een fase IV om het medicijn te evalueren bij langdurig gebruik.
Een gemiddelde goedkeuring heeft een file van ongeveer 100.000 pagina’s. Gemiddeld heeft de FDA hiervoor 18 maanden nodig om zulk een dossier te verwerken.
Waarom is dit belangrijk voor een biotech-belegger?
Een nieuwe formule in klinische fase I bezit slechts een beperkte economische waarde voor het bedrijf. Indien het medicijn klinische fase II doorlopen heeft met positief resultaat kan men ervan uitgaan dat de nieuwe molecule werkt en dat de bijwerkingen aanvaardbaar zijn. Echt interessant begint het te worden na klinische fase III . Bij positief resultaat en indien het medicijn als potentiele blockbuster wordt aanvaard kan men perfect berekenen welke waarde dit medicijn heeft voor het bedrijf.
Een paar maand geleden heb ik een column geschreven over Nymox een Canadees biotechbedrijf. Nymox is de laatste weken onderuit gegaan zonder aantoonbare reden. Nymox heeft zijn NX-1207 afgerond in klinische fase IIb met positief gevolg. NX-1207 wordt aanvaard als blockbuster met een mogelijk marktpotentieel van 2 miljard USD/jaar. Effectiviteit en verdraagbaarheid is beter dan wat er momenteel op de markt is. Het eventueel risico zit hem in de nevenwerkingen op langer termijn. Indien men overtuigd is dat dit geen problemen geeft op lange termijn zal een grote farmaspeler de formule overnemen. Nymox is veel te klein om een potentiele blockbuster te commercialiseren. Profiteer van de lage koersen in periodes waar er slechts geringe omzetten zijn en waar de koers op de bodem zit. Koersen tussen 2 – 3 USD per aandeel zijn koopjes zoals de situatie zich nu voordoet.
Guy Bisschops
US Markets